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性质:常见的抗真菌药物有望治疗囊性纤维化

囊性纤维化是遗传性外分泌腺疾病,主要影响胃肠道和呼吸系统,并且通常以慢性阻塞性肺病,外分泌胰腺功能障碍和异常升高的汗液电解质为特征。如果不能及早诊断和治疗,可能会对儿童产生严重后果。


最近,伊利诺伊大学的科学家们在国际期刊上发表的一份研究报告发现,一种广泛使用的抗真菌药物可以有效治疗囊性纤维化患者,囊性纤维化是一种遗传性疾病,可引起体内严重的肺损伤。利用人体细胞和动物模型,研究人员发现两性霉素可以帮助恢复肺细胞功能,更好地帮助慢性病患者。细菌肺部感染,研究结果由国家心脏,肺和血液研究所资助。


Nature:常用的抗真菌药物有望治疗囊性纤维化


如果上述结果可以在人体研究中得到证实,那么药物两性霉素对于美国的30,000名患者和全世界超过70,000名患者以及少数患有囊性纤维化的患者(10)%将是一个非常好的消息。也将有一个非常特殊的前景,这部分患者对任何治疗都没有反应。医学博士Martin D. Burke博士表示,两性霉素已被批准上市,我认为它将成为囊性纤维化的候选药物。


囊性纤维化是由CFTR基因缺陷引起的疾病。在正常情况下,该基因可以产生一种蛋白质,控制细胞内外物质的运动,如盐,碳酸氢盐和水,这对正常肺功能非常正常。重要;然而,在患有囊性纤维化的患者体内,有缺陷的CFTR基因产生缺陷蛋白质,导致酸性和粘性粘液的积聚,这不仅阻塞肺部,使呼吸困难,而且还使患者的肺更容易受到影响。细菌感染。

Nature:常用的抗真菌药物有望治疗囊性纤维化


目前有一些疗法可用,但它们的功能非常有限,因为不同类型的突变蛋白在不同的患者体内产生,10%的囊性纤维化患者根本不制造这种蛋白质;然而,无论蛋白质突变或甚至缺失发生什么,两性霉素都能有效地发挥作用。研究员伯克说,我们没有尝试纠正有缺陷的蛋白质或基因治疗(这种方法在肺部无效),而是使用小分子替代品(两性酸)来发挥缺失或缺陷的蛋白质。通道功能。


在这项研究中,研究人员使用来自囊性纤维化患者和囊性纤维化猪模型的肺组织,发现两性霉素可以诱导肺功能改善的一系列变化,例如pH水平。恢复,粘度改善和增加的抗菌活性。两性霉素可以直接转运到肺部,以避免患者常见的副作用,研究人员指出,在安全地用于治疗囊性纤维化患者之前,需要更多的研究来证实这种药物。